Περιεχόμενο
Τον Μάρτιο του 2019, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε δύο νέα φάρμακα πολλαπλής σκλήρυνσης (MS): Mayzent (siponimod) και Mavenclad (cladribine). Ως θεραπείες που τροποποιούν τη νόσο, αυτά τα φάρμακα προορίζονται να μειώσουν τις υποτροπές ή / και να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου.Οι Mayzent και Mavenclad έχουν εγκριθεί και οι δύο για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-απομακρυνόμενης σκλήρυνσης κατά πλάκας (RRMS), καθώς και της ενεργού δευτερογενούς προοδευτικής πολλαπλής σκλήρυνσης (SPMS). Το ενεργό SPMS είναι ένας τύπος ΣΚΠ στον οποίο ένα άτομο εξακολουθεί να βιώνει υποτροπές, ενώ ταυτόχρονα βιώνει μια σταθερή εξέλιξη της σχετικής με την αναπηρία MS.
Το Mayzent (αλλά όχι το Mavenclad) έχει επίσης εγκριθεί για τη θεραπεία του κλινικά απομονωμένου συνδρόμου (CIS).
Επισκόπηση του Mayzent
Το Mayzent είναι ένας διαμορφωτής υποδοχέα 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης, παρόμοιος με τον Gilyena (fingolimod), και πιστεύεται ότι λειτουργεί μέσω της απομόνωσης ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων (των κυττάρων που καταπολεμούν τη μόλυνση) στους λεμφαδένες ενός ατόμου. Το Mayzent μπορεί επίσης να έχει άμεσες αντιφλεγμονώδεις επιδράσεις στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό.
Δοσολογία
Το Mayzent είναι φάρμακο από το στόμα (λαμβάνεται από το στόμα). Το φάρμακο αρχικά ξεκίνησε με χαμηλή δόση και στη συνέχεια τιτλοδοτήθηκε για περίοδο πέντε ημερών. Σε αντίθεση με τη Gilyena, μόνο ορισμένα άτομα χρειάζονται παρακολούθηση πρώτης δόσης, κυρίως εκείνα με ορισμένες προϋπάρχουσες καρδιακές παθήσεις, όπως ιστορικό:
- Χαμηλός καρδιακός ρυθμός (ονομάζεται βραδυκαρδία κόλπων)
- Εμφραγμα
- Συγκοπή
- Καρδιακό μπλοκ
Αποτελεσματικότητα
Σε μια φάση ΙΙΙ δοκιμή το Νυστέρι, περισσότεροι από 1.600 ασθενείς με δευτερογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας ανατέθηκαν τυχαία να λάβουν είτε Mayzent είτε εικονικό φάρμακο. Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι ο αριθμός των ασθενών με επιβεβαιωμένη πρόοδο της αναπηρίας (τρεις μήνες μετά τη λήψη του φαρμάκου) ήταν σημαντικά χαμηλότερος στην ομάδα Mayzent από την ομάδα του εικονικού φαρμάκου.
Επιπλέον, η Mayzent μείωσε το ετήσιο ποσοστό υποτροπής (ARR) κατά 55%.
Προειδοποιήσεις και παρενέργειες
Στην παραπάνω μελέτη, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Mayzent ήταν:
- Πονοκέφαλο
- Υψηλή πίεση του αίματος
- Αύξηση των δοκιμών λειτουργίας του ήπατος
Επιπλέον, το Mayzent μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο μόλυνσης ενός ατόμου μειώνοντας τον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων. Το Mayzent μπορεί να προκαλέσει οίδημα της ωχράς κηλίδας και συνιστάται οφθαλμική αξιολόγηση πριν από την έναρξη της θεραπείας. Το Mayzent μπορεί επίσης να προκαλέσει επιβράδυνση του καρδιακού ρυθμού σας και μείωση της λειτουργίας των πνευμόνων. Η αρτηριακή πίεση πρέπει επίσης να παρακολουθείται με θεραπεία.
Όταν σταματήσει το Mayzent, τα συμπτώματα της σκλήρυνσης κατά πλάκας ενός ατόμου μπορεί να επιστρέψουν και να επιδεινωθούν σε σύγκριση με πριν ή κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Γι 'αυτό, όπως συμβαίνει με όλα τα φάρμακα, είναι σημαντικό να σταματήσετε μόνο ένα φάρμακο υπό την καθοδήγηση του γιατρού σας. Ενημερώστε το γιατρό σας εάν τα συμπτώματά σας MS επιδεινωθούν μετά τη διακοπή του φαρμάκου.
Τέλος, αξίζει να σημειωθεί ότι με φάρμακα στην ίδια τάξη με το Mayzent, έχει αναφερθεί μια σπάνια πάθηση που ονομάζεται Σύνδρομο Αναστρέψιμης Εγκεφαλοπάθειας (PRES).
Εάν εμφανίσετε ξαφνικό, σοβαρό πονοκέφαλο, σύγχυση ή αλλαγή στην όραση, επικοινωνήστε αμέσως με το γιατρό σας, καθώς αυτό μπορεί να αποτελεί ένδειξη PRES.
Ενώ το PRES συνήθως βελτιώνεται μετά τη διακοπή του φαρμάκου, μπορεί να οδηγήσει σε εγκεφαλικό, εάν δεν αντιμετωπιστεί.
Οι κατασκευαστές του Mayzent συμβουλεύουν ότι οι γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία που λαμβάνουν το φάρμακο χρησιμοποιούν αντισύλληψη κατά τη διάρκεια και για 10 ημέρες μετά τη διακοπή του.
Επισκόπηση του Mavenclad
Το Mavenclad είναι ένα φάρμακο που μειώνει τον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων που εμπλέκονται στην επίθεση που καταστρέφει τη μυελίνη στα κράτη μέλη. Το Myelin είναι το προστατευτικό κάλυμμα των νευρικών ινών που βοηθά τα νευρικά σήματα να μεταδίδονται αποτελεσματικά. όταν καταστραφεί ή καταστραφεί, εμφανίζονται διάφορα συμπτώματα MS.
Λόγω του προφίλ ασφαλείας του Mavenclad, αυτό το φάρμακο συνιστάται για άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας που δεν μπορούν να ανεχθούν ή να ανταποκριθούν αρκετά καλά σε άλλο φάρμακο για σκλήρυνση κατά πλάκας. Με άλλα λόγια, δεν θεωρείται επιλογή πρώτης γραμμής όπως η Mayzent.
Δοσολογία
Το Mavenclad είναι ένα από του στόματος φάρμακο με ένα μοναδικό θεραπευτικό σχήμα - χορηγείται ως διετή θεραπεία. Κάθε ετήσιο πρόγραμμα θεραπείας αποτελείται από δύο εβδομάδες θεραπείας (ονομάζονται επίσης κύκλοι) που θα διαφέρουν περίπου ένα μήνα.
Το Mavenclad πρέπει να λαμβάνεται τουλάχιστον τρεις ώρες εκτός από άλλα από του στόματος φάρμακα. Θα πρέπει να λαμβάνεται με νερό και να καταπίνεται ολόκληρο χωρίς μάσημα. Τα χέρια σας πρέπει να είναι στεγνά όταν χειρίζεστε το φάρμακο και να πλένετε τα χέρια σας καλά με νερό μετά.
Περιορίστε την επαφή με το δέρμα σας και αποφύγετε να αγγίξετε τη μύτη, τα μάτια και άλλα μέρη του σώματος. Εάν πάρετε το φάρμακο στο δέρμα σας ή σε οποιαδήποτε επιφάνεια, πλύνετε αμέσως με νερό.
Αποτελεσματικότητα
Σε μια φάση ΙΙΙ δοκιμή στο New England Journal of Medicine, περισσότεροι από 1.300 ασθενείς με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας χορηγήθηκαν τυχαία είτε στο Mavenclad είτε σε φάρμακο εικονικού φαρμάκου.
Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι όσοι έλαβαν Mavenclad είχαν μικρότερο αριθμό ετήσιων υποτροπών (πάνω από 50 τοις εκατό) σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, το Mavenclad μείωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας και των μετρήσεων μαγνητικής τομογραφίας (MRI) της δραστηριότητας της νόσου σε 96 εβδομάδες.
Προειδοποιήσεις και αντενδείξεις
Υπάρχουν δύο προειδοποιήσεις για το μαύρο κουτί (σοβαρές) για το Mavenclad:
- Το Mavenclad μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο κακοήθειας (καρκίνος) έτσι αντενδείκνυται σε άτομα με τρέχουσες κακοήθειες.
- Το Mavenclad μπορεί να προκαλέσει γενετικές ανωμαλίες έτσι αντενδείκνυται σε έγκυες γυναίκες. Στην πραγματικότητα, συνιστάται στις γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία και στους άνδρες να χρησιμοποιούν αντισύλληψη κατά τη λήψη του Mavenclad και για τουλάχιστον έξι μήνες μετά την τελευταία δόση.
Εκτός από εκείνους με καρκίνο ή που είναι έγκυοι, το Mavenclad δεν συνιστάται για άτομα που έχουν ενεργές λοιμώξεις ή που είναι θετικά στον ιό της ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV), θηλάζουν ή αλλεργικά στην κλαδριβίνη.
Πιθανές παρενέργειες
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Mavenclad περιλαμβάνουν:
- Λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος
- Πονοκέφαλο
- Μειωμένος αριθμός λευκών αιμοσφαιρίων
Μειώνοντας τον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων, το Mavenclad μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο ενός ατόμου για λοίμωξη, συμπεριλαμβανομένων πολύ σοβαρών λοιμώξεων όπως η φυματίωση (TB), η ηπατίτιδα B και C και ο έρπης ζωστήρας (έρπητα ζωστήρα).
Αυτό το φάρμακο σχετίζεται επίσης με τραυματισμό στο ήπαρ, μεταξύ άλλων κινδύνων για την υγεία.
Μια λέξη από το Verywell
Τόσο ο Mayzent όσο και ο Mavenclad προσφέρουν ελπίδα σε όσους ζουν με σκλήρυνση κατά πλάκας, ειδικά σε αυτούς με ενεργό δευτερογενή προοδευτικό σκλήρυνση κατά πλάκας.
Ίσως πιο συναρπαστικό είναι ότι αυτά τα δύο φάρμακα είναι βήματα για την εξεύρεση μιας θεραπείας. Φανταστείτε έναν κόσμο χωρίς σκλήρυνση κατά πλάκας - μια όμορφη σκέψη που μπορεί κάποια μέρα να είναι κατανοητή.
Πώς αντιμετωπίζεται η σκλήρυνση κατά πλάκας